• 研究

2017/6/21

まれな原発性免疫不全症に対する造血幹細胞移植の有効性と問題点を解明

広島大学大学院 医歯薬保健学研究科医歯薬学専攻小児科学・岡田賢講師、同小林正夫教授らの研究グループ、東京医科歯科大学 茨城県小児・周産期地域医療学講座・今井耕輔准教授、同・発生発達病態学分野・森尾友宏教授らの研究グループは、南フロリダ大学小児科・Jennifer W. Leiding氏、ワシントン大学＆シアトル小児病院小児科学・Troy R.Torgerson準教授らの研究グループと国際共同調査を行い、STAT1-GOF変異を持つ患者における、造血幹細胞移植の有効性と問題点を検討した。
その結果、造血幹細胞移植が成功した患者では移植前に認めた諸症状が消失し、造血幹細胞移植は原疾患の治療に有効であることが明らかとなった。
一方、移植後3年の生存率は40%であり、造血幹細胞移植の成績が必ずしも良好ではないことも判明。
今後の課題は移植前処置や支持療法の改善で、より多くの患者が治療の恩恵を受けられるよう取り組んでいく。