• 研究

2016/3/23

筋萎縮性側索硬化症（ALS）の病態モデルを構築

東北大学大学院医学系研究科神経内科・青木正志教授、慶應義塾大学医学部生理学教室・岡野栄之教授、新潟大学大学院医歯学総合研究科神経生物・解剖学分野・矢野真人准教授の共同研究チームは、家族発症歴のある筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者からiPS細胞を樹立し、神経発生過程における異常を明らかにした。同グループは、発症に直結するFUS遺伝子に変異を持つ患者2名からiPS細胞を樹立し、そのiPS細胞を運動ニューロンへと誘導する過程において、遺伝子発現様式の異常やそれに関連するALS患者神経に起こる病態を複数検出することに成功。また、ゲノム編集技術を用い、FUS遺伝子変異を人工的に組み込んだiPS細胞を作製し、ALS患者由来のものと同様の病態も再現した。成果は、国際幹細胞学会 (ISSCR) の公式ジャーナル『Stem Cell Reports』のオンライン版に3月17日（米国東部時間）に掲載されており、ALS病態全容解明と治療薬開発への応用に期待が寄せられている。